关于NIH床旁中心成功故事的论文中忽略了临床试验挫折

当美国国立卫生研究院(NIH)主任弗朗西斯柯林斯5年前在美国国立卫生研究院提出新的转化医学中心时,他遭到了很多怀疑。 前默克公司首席执行官罗伊·瓦格洛斯告诉国会委员会,认为美国国立卫生研究院6亿美元的努力能够克服行业未能解决的药物开发问题的想法就像是相信“仙女”。

因此,在马里兰州贝塞斯达市经营国家推进转化科学中心(NCATS)的柯林斯门徒克里斯·奥斯汀,自推出后不久,就一直面临着制造成功故事的巨大压力。 NCATS已经有了一些,例如发现现有的抗组胺药氯环嗪会阻断丙型肝炎病毒感染细胞的能力。 通过2014年埃博拉疫情中的蛮力化学筛查,NCATS研究人员还发现了53种阻止该病毒进入细胞的化合物。

但是没有一个像VTS-270那样做得很好,VTS-270是一种罕见的,无法治愈的遗传性疾病Niemann-Pick型C-1(NPC)的潜在治疗方法。 通过NCATS精心策划的协作进行早期开发,然后将其交给位于马里兰州Gaithersburg的小公司Vtesse。 然而,现在,该故事的早期章节正在进行重写,这引发了对协作中的参与者是否贬低关键挫折的质疑。

Vtesse目前正在进行该药物的后期临床试验,这是一种被称为环糊精的大型糖分子,通过腰椎穿刺将其注入患有该疾病的儿童的脊髓液中(参见“ “)。 然而,在当前试验的道路上出现了一个巨大的颠簸,当NCATS召集的团队首次尝试将药物直接注射到脑室 - 持有脑脊液的水箱 - 使用通常部署到的脑膜液注射脑癌化疗。 三名儿童中的两名儿童的水库很快被感染,并于2013年4月30日临床试验。

这项名为“脑室内”药物治疗ICV试验的研究重新引起了人们的关注,因为患有NPC的两个孩子的母亲最近要求对中进行修正。 该报由25位作者撰写,描述了政府,学术研究人员和疾病宣传团体之间的合作,这些团体将ICV试验作为团队合作的典范,可以通过早期开发加速药物,提高他们商业化的机会。 该试验在临床试验后9天提交给期刊,2个月后修订,直到2014年才公布。但是,它没有提到试验的失败和放弃直接的大脑途径。管理。

克里斯亨普尔是12岁双胞胎女孩的母亲,他是全国人大代表,也是全国人大疗法发展倡导者中的一位知名人物,他上周指出该杂志的编辑Allen Reitz在宾夕法尼亚州Doylestown的遗漏。 (一名Hempel的女儿在ICV给予环糊精后中风,虽然不是NIH试验的一部分;它是在美国食品和药物管理局批准的同情使用方案下单独给药。)

雷茨现在说他正准备进行修正。 它将读作:

“我们已经注意到,在提交本手稿时和同行评审期间,使用Ommaya水库进行ICV治疗所述的I期临床试验实际上已经临床实施。 本文的资深作者[Elizabeth] Ottinger博士已经更新了该计划的临床状态,并表示随后使用鞘内(IT)给药途径恢复了该试验。

在一封发给科学的电子邮件中,Reitz补充说:“尽管论文的重点是合作,这是一件好事,论文写得很好,但作者有责任准确地表达合作的状态。那个时间点。“然而,Reitz强调,运行试验的医生很快就公开了这些信息。 在试验被搁置3天后由国家尼曼 - 皮克病基金会召开的45分钟电话会议中,他们更新了全国人大父母关于挫折和停滞的情况。

奥斯汀和其他作者认为纠正是不必要的。 他写信给科学 :“该文章发表期刊的特定问题的主题是协作科学,因此该文章的重点是有助于药物开发的过程和协作环境。 目前正在编写有关临床试验的信息以提交给研究期刊。 资深作者不同意公布的更正,虽然无济于事,但在发表之前明确要求编辑有机会进行讨论。“

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