上周五（3月31日），由上海市浦東新區(qū)生物產業(yè)行業(yè)協(xié)會、上海張江生物醫(yī)藥基地開發(fā)有限公司、博濟醫(yī)藥聯(lián)合主辦，博濟醫(yī)藥子公司上海博濟康、上海標度百奧生物技術有限公司聯(lián)合承辦的“博濟新藥說”CGT新藥研發(fā)暨中美雙報沙龍在上海順利舉行。
上海張江生物醫(yī)藥基地開發(fā)有限公司副總經理、上海市浦東新區(qū)生物產業(yè)行業(yè)協(xié)會副會長兼秘書長劉剛，上海交通大學附屬第一人民醫(yī)院國家藥物臨床試驗機構辦公室主任丁雪鷹，原國家上海新藥安評中心主任、上海泰楚生物技術有限公司董事長馬璟，蘇州般若生物董事長胡敏杰，復旦大學生物技術中心執(zhí)行主任錢吉，指數資本副總裁張麗華，浙江賽尚醫(yī)藥科技CEO荊杰，上海朗賦生物診療中心主任勞敏翔，博濟醫(yī)藥首席運營官夏其奎，首席科學家萬志紅，首席統(tǒng)計學家李新旭，博濟醫(yī)藥子公司美國漢佛萊臨床和法規(guī)項目副總裁高翼等近100名來自上海的創(chuàng)新藥專家與領軍人才共襄此次盛會。本次沙龍由博濟醫(yī)藥商務經理俞頔主持。
會議伊始，劉剛與夏其奎分別代表主辦方發(fā)表致辭。
劉剛在致辭中表示，張江作為上海乃至全國生物醫(yī)藥產業(yè)發(fā)展的集聚區(qū)之一，近年來非常重視CGT、合成生物、中醫(yī)藥等新藥研發(fā)前沿領域的發(fā)展。張江生物醫(yī)藥基地開發(fā)有限公司和浦東新區(qū)生物產業(yè)行業(yè)協(xié)會長期致力于推動張江生物醫(yī)藥產業(yè)基地各主體的聯(lián)合創(chuàng)新，協(xié)同發(fā)展，希望通過這樣的沙龍進一步嫁接起張江生物醫(yī)藥產業(yè)各主體的高效對接，共同做大做強，實現生物醫(yī)藥產業(yè)在張江的高質量發(fā)展。
夏其奎在致辭中對張江生物醫(yī)藥產業(yè)基地、浦東新區(qū)生物產業(yè)行業(yè)協(xié)會的支持表示感謝，對與會嘉賓對沙龍的關注與支持表示感謝。他向與會者介紹了博濟醫(yī)藥及各分子公司的發(fā)展情況，并著重就博濟醫(yī)藥子公司上海博濟康、上海砝碼斯在張江的發(fā)展進行了介紹。他表示，博濟醫(yī)藥在上海根植多年，與上海生物醫(yī)藥產業(yè)各界人士建立了深厚的友誼，希望博濟醫(yī)藥通過此次活動與上海地區(qū)的生物醫(yī)藥領軍者們進一步增進了解、加深印象、取長補短、互利共贏，共同實現創(chuàng)新藥臨床試驗與中美雙報在上海地區(qū)的大發(fā)展。
隨后，馬璟教授便以《支持基因及細胞治療產品IIT試驗的關鍵非臨床研究》為題展開了演講，正式為這場含金量頗高的學術沙龍拉開了序幕。
近年來，細胞治療、免疫治療等先進療法受業(yè)界熱捧，由此引發(fā)的相關領域的臨床前研究也頗為令人關注。作為細胞免疫治療領域的一線專家，馬璟教授從基因及細胞治療產品國內監(jiān)管現狀、支持IIT試驗的關鍵非臨床研究要求、支持IIT試驗的非臨床研究建議等方面進行了分享，并重點就支持IIT試驗臨床前研究中的體外安全性及相關動物毒理預試驗、動物模型、“個性化”的評價方案、毒理研究的設計、毒理研究技術能力與IIT劑量爬坡等方面發(fā)表了自己的見解，令與會者受益匪淺。
作為細胞治療領域的審評專家，萬志紅博士所分享的《免疫細胞治療臨床研發(fā)的審評考量及挑戰(zhàn)》，同樣成為了現場的焦點。
萬志紅博士分別從免疫細胞治療產品的定義和特點、研發(fā)現狀、相關技術指導原則、受試者招募選擇、劑量探索等方面對當前免疫細胞臨床試驗的相關情況進行了詳細解讀。并分別對單臂試驗、隨機對照試驗的優(yōu)勢和挑戰(zhàn)進行了分析。
在她看來，探索性臨床要考慮給藥間隔，以充分觀察細胞回輸后的不良反應情況。確證性臨床試驗要能充分說明藥物的有效性和安全性，安全性分析集應足夠大。根據產品的性質差異，應進行1-15年的隨訪。
作為原審評部門統(tǒng)計學主審審評專家，李新旭博士以《溝通交流中常見統(tǒng)計學專業(yè)問題探討》為題，結合自身經歷，就臨床試驗的樣本量估算與檢驗界值、臨床試驗的多重性問題、臨床試驗的適應性設計、臨床試驗的期中分析、臨床試驗的橋接研究、全球MRCT的中國亞組評價等話題進行了分享。此外，他還就不同情況下遇到的溝通審評問題進行舉例說明與分析，令與會者受益頗多。
對于當下的生物醫(yī)藥創(chuàng)新發(fā)展來說，國藥出海無疑是行業(yè)熱詞之一。在沙龍上，多年從事FDA申報工作的高翼，以《創(chuàng)新藥中美雙報策略》為題講述FDA申報相關情況。高翼介紹了美國FDA IND申報審批的相關流程，針對于Pre-IND會議、IND準備和eCTD遞交、IND審評和缺陷回復、IND維護、關于申報策略的幾點考量等板塊進行了經驗分享。
勞敏翔則以《細胞治療自身免疫性疾病探索》為題同與會者分享了自身免疫性疾病與細胞治療的相關情況，并重點就干細胞的安全性及有效性評價、干細胞來源和制備流程、干細胞治療自身免疫系統(tǒng)疾病適應癥等方面，結合具體案例進行了解讀說明。
整場論壇在圓桌討論環(huán)節(jié)進入高潮，胡敏杰、丁雪鷹、萬志紅、張麗華、錢吉、荊杰等具有醫(yī)院、審評、資本、研發(fā)背景的專家悉數登場，與會者紛紛提問，各方就臨床試驗評價、不良反應、資本市場運作、細胞治療產品工藝技術、醫(yī)療機構數字化建設、物理療法與細胞治療聯(lián)合應用等方面進行了深入探討，大家暢所欲言，會場氣氛熱烈。
整場論壇一直持續(xù)到當晚7時許，沙龍結束后，眾多現場觀眾意猶未盡，紛紛駐足會場，與演講嘉賓深入交流，暢談產業(yè)發(fā)展大計。
博濟醫(yī)藥科技股份有限公司（簡稱“博濟醫(yī)藥”， 股票代碼為300404）創(chuàng)建于2002年，2015年在深圳創(chuàng)業(yè)板上市，注冊資本金3.68億元，是一家為國內外醫(yī)藥企業(yè)提供藥品、醫(yī)療器械研發(fā)與生產全流程“一站式”外包服務（CRO+CDMO）的新型高新技術企業(yè)。公司擁有5.1萬平方米的現代化辦公、實驗和生產場所，目前有超1300名員工，旗下?lián)碛卸嗉胰Y、控股子公司以及十余家關聯(lián)業(yè)務的參股公司；目前獲得中國醫(yī)藥外包公司10強、廣州市科技小巨人企業(yè)、廣東省誠信示范企業(yè)、廣州市著名商標、中國最具投資價值企業(yè)50強、中國醫(yī)藥質量管理協(xié)會CRO分會會長單位等榮譽稱號；是國內首屈一指的全流程服務CRO，亦是以臨床試驗為主要業(yè)務的CRO上市公司之一。
博濟醫(yī)藥“一站式”服務包括：新藥立項研究和活性篩選、藥學研究(原料、制劑)、藥物評價（藥效學、毒理學）、小分子創(chuàng)新藥一體化服務、臨床研究、中美雙報（注冊服務）、CDMO生產（MAH落地）、技術成果轉化等,涵蓋了新藥研發(fā)各個階段。
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